درمانهای ژنتیکی برای بیماریهای نادر وارد مرحله جدیدی شدند
پیشرفت در فناوری ویرایش ژنوم، بهویژه CRISPR-Cas9، باعث شده درمانهای ژنتیکی برای بیماریهای نادر بسیار سرعت بگیرد. دانشمندان اکنون قادرند ژنهای معیوب را بهطور مستقیم در سلولهای بدن اصلاح کنند. در یک مطالعه جدید، دانشمندان توانستند جهش ژنی ایجادکننده یک بیماری عضلانی بسیار نادر را در بیماران اصلاح کنند. این نخستین بار است که چنین


